Gentherapeutische Konzepte in der Behandlung der Hämophilie

1. Grundlagenwissen zur Hämophilie 13
1.1. Historie 13
1.2. Klinisches Erscheinungsbild 14
1.3. Therapie 14
2. Gentherapie bei Hämophilie: Das Ende des Anfangs? 17
2.1. Klinische Phase-III-Studien zu AAV-Gentherapien für die Behandlung von Hämophilie A 18
2.2. Klinische Phase-III-Studien zu AAV-Gentherapien für die Behandlung von Hämophilie B 22
2.3. Geneditierung 24
3. Welche Patienten kommen für die Gen...